علاج جيني يظهر نتائج غير مسبوقة في عكس آثار فشل القلب

نجح علماء في استخدام علاج جيني جديد أظهر نتائج مذهلة في عكس آثار فشل القلب في دراسة أُجريت على الحيوانات.

ووجد فريق جامعة يوتا أن الخنازير المصابة بفشل القلب كانت تعاني من انخفاض مستويات بروتين cBIN1، وهو بروتين ضروري لعمل القلب.

وقام العلماء بحقن فيروس غير ضار في مجرى دم الخنازير، لنقل جين cBIN1 إلى خلايا القلب، وفقا لبيان صادر عن الجامعة.

Gene Therapy Reverses Effects of Heart Failure and Restores Heart Function in Minipigs

Researchers suggest an application to FDA may be made within the next 12 months, requesting approval to carry out a human clinical trial with the gene therapy.https://t.co/I1QR0XU7Rt

New #UofU research on a large animal model shows that gene therapy can reverse the effects of heart failure and restore heart function, increasing the amount of blood the heart can pump and dramatically improving survival.https://t.co/T2AKJEGGYp

وخلال فترة الدراسة التي استمرت ستة أشهر، نجت الخنازير من فشل القلب الذي كان سيجعلها تموت في حال عدم استخدام هذا العلاج الجيني.

وفي ما وصفه العلماء بأنه "تعافي غير مسبوق لوظيفة القلب"، أدى العلاج إلى تحسين قدرة القلب على ضخ الدم، ما أدى إلى تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل كبير.

كما أظهرت الدراسة أن قلوب الخنازير أصبحت أقل تمددا وأقل نحافة بعد العلاج، وأصبحت أقرب من حيث المظهر إلى القلوب السليمة.

ووفقا للعلماء، فإن العلاج الجيني أدّى إلى تحسن قدره 30% في وظائف القلب، بينما كانت العلاجات السابقة تُحسن الوظيفة بنسبة تتراوح بين 5-10%.

وقال الدكتور تينغتينغ هونغ، الأستاذ المساعد في قسم علم السموم والعلاج الدوائي بجامعة يوتا: "حتى مع استمرار وجود الضغط الذي يؤدي إلى فشل القلب، لاحظنا تحسنا في وظائف القلب، وهو ما أطلقنا عليه اسم إعادة التشكيل العكسي، أي العودة بمظهر القلب إلى حالته الطبيعية."

وبحسب الدكتور روبن شاو، المدير المشارك لمعهد نورا إكليس هاريسون لأبحاث القلب والتدريب في جامعة يوتا، فإن الدراسة تبشر بنمط جديد من العلاجات لفشل القلب، مع إمكانات كبيرة لتقليل تأثير المرض. إن التأثير العلاجي لخفض الجرعة المستخدمة من العلاج الجيني يظهر أنه سيكون آمنا للمرضى".

وأشار شاو إلى أن العلاج الجيني يُظهر إمكانيات كبيرة لمعالجة فشل القلب، كأمل لعلاج بعض الأمراض المعقدة التي كانت تعد غير قابلة للعلاج باستخدام الطرق التقليدية.

وعلى الرغم من النتائج المبهرة، هناك خطوات ضرورية قبل انتقال العلاج إلى مرحلة التجارب البشرية. ووفقا للدكتور هونغ، ما زالت هناك حاجة لدراسات حول الجرعة والتأثيرات الجانبية، بالإضافة إلى دراسة الآثار طويلة المدى لتجنب أي مخاطر مرتبطة بالعلاج الجيني.

ومن المتوقع بدء التجارب السريرية على البشر في خريف عام 2025، بعد إجراء الدراسات اللازمة المتعلقة بالسمية والأمان.

المصدر