علاج جيني يقدم وعدا لإنقاذ الملايين حول العالم من مرض يسبب العمى

تمكن علماء من كلية ترينيتي في دبلن من تطوير علاج جيني واعد للغاية لعلاج الغلوكوما، وهي حالة مرضية تصيب العين ويمكن أن تؤدي إلى فقدان البصر بالكامل.

وتؤثر الغلوكوما على نحو 80 مليون شخص في جميع أنحاء العالم. وقد أظهر الباحثون سابقا أن علاجهم يقدم وعدا في علاج الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

وتوضح الورقة البحثية كيف أن العلاج الجيني منح فائدة كبيرة في النماذج الحيوانية، وفي الخلايا البشرية المشتقة من الأفراد المصابين بالغلوكوما.

وعلى وجه التحديد، قام العلاج بحماية "خلايا العقدة الشبكية" الرئيسية (RGC) المهمة في الرؤية وتحسين وظيفتها في نموذج حيواني للغلوكوما.

وفي الخلايا الشبكية البشرية، أدى توصيل العلاج الجيني إلى زيادة استهلاك الأكسجين وإنتاج الأدينوسين ثلاثيُّ الفوسفات، أو ATP (الطاقة)، ​​ما يشير إلى تحسين أداء الخلايا.

وقالت الدكتورة صوفيا ميلينغتون وارد، المؤلفة الأولى للمقالة البحثية، وزميلة الأبحاث في كلية ترينيتي لعلم الوراثة والأحياء الدقيقة، "إن الغلوكوما عبارة عن مجموعة معقدة من اعتلالات العصب البصري وسبب رئيسي للعمى. في أوروبا، يعاني نحو 1 من كل 30 شخصا تتراوح أعمارهم بين 40 و80 عاما من الغلوكوما، ويرتفع هذا إلى 1 من كل 10 في الأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 90 عاما، لذا فهذه حالة شائعة حقًا وتحتاج بشدة إلى خيارات علاجية جديدة".

وتابعت: "إنها حالة متعددة العوامل مع العديد من عوامل الخطر المختلفة، ما يزيد من تعقيد علاجها. تركز علاجات الغلوكوما الحالية على استخدام قطرات العين الموضعية أو الجراحة أو العلاج بالليزر. ومع ذلك، فإن النتائج متغيرة، حيث لا يستجيب بعض المرضى و/أو يعانون من آثار جانبية خطيرة. لقد ألهمتنا الحاجة إلى خيارات علاج أفضل وحفزتنا على مواصلة تطوير العلاجات الجينية، ونحن سعداء بالوعد الذي تظهره".

ويستخدم العلاج الجيني الجديد فيروسا معتمدا لتوصيل جين معزز (eNdi1) طوره فريق ترينيتي.

وتم تصميم العلاج بهدف تعزيز نشاط الميتوكوندريا (مولدات الطاقة الخلوية" المسؤولة عن إنتاج الأدينوسين ثلاثيُّ الفوسفات) وتقليل أنواع الأكسجين التفاعلية الضارة.

وأضافت جين فارار، أستاذة الأبحاث في كلية علم الوراثة وعلم الأحياء الدقيقة في ترينيتي، هي المؤلفة الرئيسية للمقالة البحثية: "إن تطوير علاجات جينية قابلة للتطبيق على نطاق واسع لأعداد كبيرة من المرضى أمر مهم بشكل خاص، نظرا لتكاليف التطوير المرتفعة المرتبطة بكل علاج، وهنا سلطنا الضوء على أن هذا العلاج لديه إمكانات حقيقية لتعزيز وظيفة الميتوكوندريا في الغلوكوما".

 المصدر